安基生技（7754）宣布，AJ201治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA ，又稱甘迺迪氏症）的美國三期人體臨床試驗申請，已完成美國FDA 30天審查期且未收到意見，公司將正式在美國啟動三期臨床試驗。安基表示，AJ201也成為目前全球唯一進入三期臨床、具First-in-Cla ss作用機轉的SBMA候選新藥。

　　安基表示，此次三期試驗規劃全球收案200名患者，實際時程將依收案進度調整。隨AJ201挺進三期，安基也將加速國際授權洽談，力拚在維持全球智慧財產主導權下爭取有利合作條件，三期進展可望進一步提升國際藥廠評估合作的依據及授權籌碼。

　　SBMA是一種主要影響男性的罕見遺傳性神經肌肉退化疾病，目前全球尚無核准的有效治療藥物。據國際策略顧問公司L.E.K.調查，歐美日已有逾1.2萬名確診患者，推估AJ201最高年市場銷售規模可達25億美元以上。

　　AJ201主要透過促進突變雄性素受體（mAR）蛋白降解，及活化Nrf 2抗氧化路徑等多重機轉發揮作用，已取得美國FDA及歐盟EMA針對甘迺迪氏症的孤兒藥資格認定，並獲FDA快速審查資格。

　　除SBMA外，安基也持續擴大AJ201「一藥多用」布局，目前已取得亨廷頓氏舞蹈症及脊髓小腦萎縮症孤兒藥資格。由於兩項疾病與SBM A均屬罕見神經退化性疾病，並具有相似多聚麩醯胺酸（PolyQ）異常致病機轉，安基期望進一步擴大AJ201未來適應症及授權合作空間。